PORQUE REMÉDIO TÃO CARO ??

 

Doenças raras exigem remédios "raros" (e caros)

De acordo com a OMS (Organização Mundial de Saúde), doenças raras são aquelas que atingem até 65 pessoas a cada 100 mil, as consideradas ultrarraras têm 1 caso a cada 50 mil pessoas. A literatura médica descreve de 7.000 a 8.000 doenças raras, sendo que a maioria delas não tem cura e é decorrente de fatores genéticos. Dessas, 75% acometem crianças.

No Brasil, 13 milhões têm doenças raras e precisam de medicamentos específicos e caros. O Zolgensma, que cura a AME tipo 1, lidera o ranking dos remédios mais caros, mas há outros como Luxturna, Ravicti, Brineura, Carbarglu e Spinraza, que também custam verdadeiras fortunas.

Três fatores ajudam a explicar: a quantidade de pacientes que precisa do remédio é bem menor, o que gera menos venda (pense em quanta gente usa remédio para diabetes ou hipertensão), e as farmacêuticas são companhias que visam lucro.

Para exemplificar: em 2017, um fármaco chamado Glybera, usado para deficiência de lipoproteína lipase, doença rara que entope vasos sanguíneos com gorduras, foi retirado do mercado europeu pela empresa uniQure por falta de demanda. A terapia gênica, administrada em uma única dose, prometia reverter os efeitos da doença em até uma década. Chegou a custar US$ 1,6 milhão.

O mercado para esse tipo de droga "rara" é muito restrito.

Não tem muita competição e tem que aliar isso aos interesses da empresa, fazendo com que os preços de determinados medicamentos alcancem valores altíssimos. Os CEOs que estão à frente das empresas muitas vezes não tem muitos escrúpulos, eles visam o lucro, como qualquer outra empresa.Marcelo Duzzioni, professor de farmacologia da UFAL (Universidade Federal de Alagoas)

O professor destaca que os ricos também têm doenças raras e vão pagar o que for necessário para conseguir a cura, sobrevida ou mesmo uma leve melhora dos sintomas. Por outro lado, os pobres vão entrar na Justiça para tentar conseguir com que o governo pague pelo seu tratamento ou vão fazer campanhas de doações nas redes sociais.

Ou seja, todas as pessoas vão fazer o possível (e o impossível) para pagar o valor que a empresa está pedindo pelo medicamento. Há quem consiga e quem morra tentando.

Criação de um novo fármaco exige anos de pesquisa (e muito dinheiro)

Para que um medicamento chegue até as prateleiras das farmácias são necessários anos de pesquisa e desenvolvimento. "Primeiramente, você tem que identificar o que a gente chama de alvos terapêuticos, ou seja, locais dentro do corpo onde o medicamento poderia atuar para resolver o problema de uma doença. Então você identifica as vias que estão envolvidas nessa doença", descreve Patrícia Moriel, farmacêutica e professora da Faculdade de Ciências Farmacêuticas da Unicamp (Universidade Estadual de Campinas).

Basicamente, a molécula ou "candidato a medicamento" passa por três etapas: a pesquisa química, a pré-clínica (testes in vitro e em animais) e a clínica (testes em humanos). Na fase de pesquisa química são feitos os estudos para identificar o alvo e a seleção dos candidatos. A pré-clínica é feita em laboratório e envolve animais como roedores, coelhos e macacos.

Esses ensaios iniciais buscam analisar a eficácia do possível medicamento, ou seja, dose/resposta, se ele tem efeito, se ele não é tóxico para o organismo, entre outras coisas. Caso a molécula estudada passe dessa etapa, ela segue para os ensaios clínicos, onde também há diferentes etapas: 1, 2, 3 e 4.

As etapas iniciais da fase clínica são feitas com um pequeno grupo de pessoas. E, conforme o fármaco for respondendo positivamente, ele vai passando de fase e aumentando o número de pessoas. Contudo, o mais importante primeiro é confirmar a segurança, depois, aos poucos, verificar a eficácia e aumentar o número de voluntários.

Nos ensaios de pesquisa química do medicamento, os especialistas começam a fazer as pesquisas com 10 mil moléculas candidatas (substâncias), que são os potenciais alvos que poderão produzir o fármaco. No entanto, apenas uma, ou duas, de fato, chegarão a ser comercializadas como medicamento.

Então o custo não é só daquele um, mas é de todo o processo de pesquisa que acaba se diluindo nesses fármacos que são lançados no mercado.Patrícia Moriel, farmacêutica

Ela também explica que este é um dos motivos para existir patente, geralmente, de 10 anos para novos medicamentos. A ideia é que, no mínimo, a empresa recupere o que investiu, tenha lucro e consiga investir no desenvolvimento de novos fármacos.

"Os ensaios podem levar de 7 a 15 anos, tempo para a produção de uma nova medicação", diz Marcelo Duzzioni, professor de farmacologia da UFAL (Universidade Federal de Alagoas).

No Brasil, cerca de 95% das pesquisas científicas feitas para descobrir novos fármacos são realizadas por instituições públicas. Já nos EUA e em países europeus, as indústrias do setor investem pesado. E há diversos profissionais envolvidos nesta descoberta: médicos, farmacêuticos, bioquímicos, biólogos e por aí vai.

"Em 2018, em termos de lucro, as grandes indústrias farmacêuticas chegaram a US$ 1,11 trilhão e gastaram com pesquisa e desenvolvimento US$ 150 bilhões. Naquele ano foram aprovadas 55 novas drogas. É uma indústria extremamente cara, altamente competitiva e que está sempre buscando inovação. E inovação significa investimento em pesquisa e desenvolvimento", relata Duzzioni.

Os remédios "campeões" de preço

Além do Zolgensma, que só pode ser comprado no mercado internacional e cuja dose única, conforme falamos anteriormente, custa R$ 12 milhões, há outros remédios com preço que não pode ser pago pela maioria das famílias brasileiras.

O Luxturna trata uma doença rara chamada distrofia hereditária da retina, que causa a diminuição lenta e progressiva da visão. Ele é administrado em uma dose única e custa, em média, US$ 850 mil (R$ 4,2 milhões).

O Ravicti é um medicamento que evita o acúmulo de amônia no sangue em pacientes que sofrem com disfunções do ciclo da ureia. Os níveis elevados de amônia no corpo são altamente tóxicos para o cérebro e as manifestações clínicas vão desde a incapacidade de ganhar peso até retardo cognitivo, coma e morte. Esse tratamento é vendido no exterior por cerca de US$ 793 mil (R$ 4,439 milhões), por paciente, ao ano.

O Brineura trata uma doença genética rara chamada Lipofuscinose Neural Ceróide Tipo 2 (CLN2), popularmente conhecida como doença de Batten. É uma doença neurodegenerativa cerebral pediátrica, que se manifesta, geralmente, em crianças entre 5 e 8 anos de idade. Ela progride rapidamente, afetando a visão e fazendo com que a criança perca as habilidades motoras e cognitivas já adquiridas, como andar e falar.

A expectativa de vida dos acometidos pela doença de Batten é de 12 anos. O fármaco pode retardar os efeitos da doença e, consequentemente dar sobrevida aos pacientes. Uma caixa com dois frascos, que cobre 15 dias de tratamento, custa R$ 85,8 mil. Lá fora, um tratamento com este medicamento pode custar US$ 700 mil (R$ 3,918 milhões) ao ano.

Evrysdi é um medicamento usado para o tratamento de todos os tipos de AME, em adultos e crianças com 2 meses de idade ou mais. Essa terapia aumenta e mantém os níveis de uma proteína fundamental para o funcionamento adequado dos neurônios motores, responsáveis pelas contrações musculares e os movimentos do corpo. O tratamento com este fármaco, que ainda não é vendido no Brasil, pode chegar a um custo máximo de US$ 340 mil (R$ 1,9 milhão) por paciente/ano.

Assim como o Ravicti, o Carbaglu (ácido carglúmico) trata as doenças genéticas do ciclo da ureia, que causam acúmulo de amônia no organismo (hiperamonemia). Essas doenças, como a deficiência de N-acetilglutamato sintase (NAGS), por exemplo, podem levar a morte logo nos primeiros dias de vida e, quando sobrevivem, as crianças costumam evoluir com sérios problemas cognitivos, epilepsia, descompensação metabólica, entre outros. No Brasil, a embalagem de Carbaglu com 60 comprimidos é comercializada a R$ 14 mil. Já um tratamento contínuo em uma criança pode chegar a R$ 425 mil e, em um eventual paciente adulto, R$ 1,4 milhão ao ano.

O Spinraza também é utilizado para AME tipo 1, que é a forma mais grave e frequente da doença. Esse medicamento faz aumentar a produção de proteína no corpo e as crianças que respondem bem ao tratamento podem voltar a andar ou até correr. Em média, uma caixa contendo uma única dose com 5 ml custa R$ 400 mil.